CDE网站显示,阿斯利康(AZN.US)的反义疗法Eplontersen(IONIS-TTR-LRx,商品名:Wainua)在华申报上市,用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)。ATTRv-PN可在确诊后五年内导致周围神经损伤并伴有运动障碍证券股票交易公司,如果不进行治疗,患者通常会在十年内死亡。据估计,全球约30-50万例ATTR-CM患者,ATTRv-PN患者数量约为4万例。
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公开资料显示,Eplontersen(IONIS-TTR-LRx)是一种配体偶联反义寡核苷酸(LICA)药物,旨在减少血清TTR的产生,以治疗遗传性和非遗传性ATTR。该药物已于2023年12月在美国获批上市。根据阿斯利康与Ionis达成的全球开发和商业化协议,两家公司将在美国联合开发和商业化Eplontersen,而世界其他地区(拉丁美洲除外)的开发和商业化工作将由阿斯利康完成。
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